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曲非奈肽在国内上市了吗

发布时间:2025-09-26     文章编辑:药队长     推荐人数:

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曲非奈肽(Trofinetide),也被称为Daybue,是一种用于治疗Rett综合征的创新药物。本文将围绕曲非奈肽的上市信息、购买渠道以及服用注意事项进行详细阐述,帮助患者及其家属更好地了解这一药物。

曲非奈肽在国内上市了吗

曲非奈肽作为一种前沿治疗药物,其上市信息是患者和家属关注的焦点。以下将详细介绍曲非奈肽的上市情况及其适用人群。

上市信息

曲非奈肽于2023年3月10日在美国获得批准上市,成为治疗Rett综合征的重要突破。尽管曲非奈肽在国际上已经获得批准,但在中国尚未上市,也未进入中国医保体系。国内患者若需服用,可能需要通过海外渠道购买。患者需密切关注该药物的审批进展,以便及时获取治疗机会。

适用人群

曲非奈肽适用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。Rett综合征是一种罕见的神经发育障碍,主要影响女性患者。曲非奈肽通过调节IGF-1受体,帮助改善患者的症状。临床研究表明,曲非奈肽能够显著改善患者的生活质量,减少症状的发作频率和强度。患者在服用曲非奈肽前,需咨询专业医生,确认自身符合服用条件。

了解曲非奈肽的上市信息后,接下来我们将探讨该药物的购买渠道,帮助患者及其家属更好地获取这一药物。

曲非肽的购买渠道

由于曲非奈肽尚未在中国上市,患者需要通过特定渠道购买该药物。以下将详细介绍曲非奈肽的购买渠道。

海外药房

患者可以通过海外药房购买曲非奈肽。常见的海外药房包括美国、欧洲等地的正规药房。购买时需提供相关的医疗证明和处方,购买时,建议选择正规渠道,避免购买到假冒伪劣产品。

医疗服务机构

一些医疗服务机构也提供曲非奈肽的购买服务。这些机构通常与海外药房或医疗机构合作,能够为患者提供专业的购药指导和物流服务,在选择医疗服务机构时,患者需注意机构是否正规,避免因不当操作导致药物失效或产生其他问题。

了解曲非奈肽的购买渠道后,接下来我们将探讨该药物的服用注意事项,帮助患者更好地管理药物治疗过程。

曲非奈肽的注意事项

在服用曲非奈肽的过程中,患者需特别注意药物的不良反应和储存条件:

不良反应

曲非奈肽最常见的不良反应是腹泻和呕吐。患者在服用曲非奈肽期间,若出现腹泻或呕吐症状,应立即咨询医生,进行全面的医学评估。医生可能会根据患者的具体情况,调整药物剂量或采取其他治疗措施,以缓解不良反应。患者在服用曲非奈肽前,需了解药物的不良反应,做好心理准备。

储存条件

曲非奈肽口服溶液需在2°C至8°C(36°F至46°F)的温度下冷藏保存,避免冷冻。开瓶前后,曲非奈肽口服溶液瓶均需保持直立存放。首次开瓶14天后,剩余未服用的曲非奈肽口服液需丢弃。患者在服用曲非奈肽时,需严格按照储存条件进行保存,维持药物的稳定性和有效性。

温馨提示:曲非奈肽是一种弱CYP3A4抑制剂。当曲非肽与含有CYP3A4的药物联合服用时,血浆中的CYP3A4底物的浓度可能会增加,可能会导致严重毒性,应密切监测底物血浆浓度的微小变化。

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参考资料:FDA说明书,FDA更新于2024年9月30日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217026

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