沃拉诺森‌

沃拉诺森(Waylivra)是一种反义寡核苷酸药物，主要用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)。其作用机制为抑制载脂蛋白C-III(ApoC-III)的产生，降低血浆甘油三酯水平。

(一)主要成分

沃拉诺森

(二)适应人群

沃拉诺森适用于18岁及以上经基因确诊的家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成人患者。

(三)规格和性状

规格：285mg*1支/盒；

性状：无色至淡黄色澄清溶液。

(四)特殊人群用药

【孕妇】作为预防措施，妊娠期间避免使用，仅在获益大于风险时谨慎用药。

【哺乳期女性】需权衡治疗获益与母乳喂养重要性，决定是否暂停哺乳。

【生殖潜力男性/女性】说明书中尚未明确。

【儿童】18岁以下患者安全性和有效性未确立，无数据支持使用。

【老年人】无需调整初始剂量，65岁以上患者数据有限，但未观察到与年轻患者的显著差异。

【肾功能损害】轻、中度肾损害无需调整剂量；重度肾损害患者安全性和有效性未确立，需密切监测。

【肝功能损害】未在肝功能损害患者中研究，因不通过CYP代谢，可能无需调整剂量，但需谨慎。

(五)药物过量

无临床经验，过量可能出现全身症状或注射部位反应。密切观察，对症支持治疗，血液透析可能无效(药物迅速分布至细胞内)。

(六)有效期

24个月

(七)储存方法

2~8℃冷藏保存，避光(原包装)，不得冷冻。

(八)药代动力学

吸收：皮下注射后2~4小时达血药峰浓度，绝对生物利用度约80%，285mg每周1次给药达稳态时，Cmax约8.92μg/mL，AUC₀₋₁₆₈h约136μg・h/mL。

分布：稳态分布容积约330L，血浆蛋白结合率＞98%，不影响主要转运体(P-gp、BCRP等)。

代谢：在组织中经核酸内切酶代谢为短链寡核苷酸，再经外切酶进一步代谢，不涉及CYP酶。

排泄：主要经尿液排泄(原形占＜3%，代谢产物占约81%)，终末半衰期2~5周。