埃拉菲布拉诺用药指南

埃拉菲布拉诺用药指南

药物基本信息与适应症

埃拉菲布拉诺（Elafibranor），商品名IQIRVO，由益普生制药公司（Ipsen Biopharmaceuticals）研发，于2024年6月获美国FDA批准上市。该药为口服片剂，规格为80mg×30片，参考价格为8391美元/盒。其适应症为与熊去氧胆酸（UDCA）联合治疗对UDCA疗效不佳的成人原发性胆汁性胆管炎（PBC），或作为无法耐受UDCA患者的替代方案。III期临床试验显示，联合治疗可显著降低血清碱性磷酸酶（ALP）水平。

推荐剂量与用药方法

标准剂量与服用要求

成人推荐剂量为每日一次口服80mg，餐前或餐后服用均可。片剂需整片吞服，不可碾碎或咀嚼。若需联用胆汁酸整合剂（如考来烯胺），两者服药间隔应≥4小时。

用药前评估

开始治疗前需评估患者肌痛或肌病症状，育龄女性需确认未怀孕。建议使用非激素类避孕措施，或在激素避孕基础上加用屏障避孕法，持续至末次给药后3周。

不良反应监测与处理

常见不良反应

体重增加（≥10%）、腹泻、腹痛、恶心及关节痛为高发症状（≥5%）。轻度症状可通过调整饮食或对症药物缓解，如腹泻患者可口服蒙脱石散。

严重风险管控

横纹肌溶解症、药物性肝损伤（DILI）及骨折需紧急干预。用药期间应定期监测肌酸激酶（CPK）、肝功能（ALT/AST）及骨密度。若出现肌肉疼痛加剧、黄疸或骨折征兆，立即停药并就医。

特殊人群用药规范

妊娠与哺乳期女性

动物试验显示埃拉菲布拉诺具有胚胎毒性，孕妇禁用。哺乳期女性需在治疗期间及末次给药后3周内暂停母乳喂养。

肝肾功能不全患者

轻度肝功能损害（Child-Pugh A级）患者无需调整剂量；失代偿性肝硬化（如腹水、肝性脑病）患者禁用。中重度肾功能不全者可按标准剂量用药，但需加强监测肌酐清除率。

药物相互作用与禁忌

目前尚无明确药物相互作用报告。但需警惕与HMG-CoA还原酶抑制剂（他汀类药物）联用可能增加肌病风险。对本品成分过敏或存在完全性胆道梗阻者禁用。

贮存条件与有效期

药品需在15°C至30°C（59°F至86°F）环境下避光保存，保持原包装防潮。有效期为24个月，开封后需密封储存，避免高温或潮湿环境。

药代动力学与剂量调整

每日一次给药后14天达稳态血药浓度，代谢产物GFT1007的暴露量为原药的3.2倍。剂量超过推荐范围（如1.5倍）可能导致DILI风险升高，需严格遵循80mg剂量限制。

获取途径与用药支持

目前埃拉菲布拉诺未在中国上市，患者需通过跨境医疗渠道申请进口原研药。购买时需提供完整处方、诊断证明及身份文件，并核查药品批号与防伪标识。建议通过正规机构获取，避免非官方渠道的假药风险。

长期管理与随访建议

治疗期间每3个月复查肝功能、CPK及骨密度指标。若ALP水平持续下降且耐受性良好，可维持原剂量；若疗效不足或出现严重副作用，需与主治医师讨论替代方案。