去纤苷钠(Defitelio)是什么药？治疗移植相关血栓性微血管病(TA-TMA)效果如何？

去纤苷钠（Defitelio）是一种专门用于治疗特定疾病的药物，在医学领域有着重要的作用。以下将详细介绍去纤苷钠的药品特性、治疗应用、可能引起的实验室异常以及价格等信息。

去纤苷钠（Defitelio）是什么药？

去纤苷钠，英文名Defibrotide，是一种由爱尔兰生物制药公司爵士制药生产的原研药，是一种单链寡聚核苷酸多分散混合物，能够稳定并保护内皮细胞，抑制血栓形成，促进纤维蛋白溶解，从而改善凝血功能障碍。

药品特性

去纤苷钠为注射剂，规格为200mg/2.5mL，呈透明淡黄色至棕色溶液。该药物需储存在20°C-25°C的环境下，允许在15°C-30°C的温度下进行运输，有效期为40个月。

适应症

去纤苷钠主要用于治疗造血干细胞移植（HSCT）后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝静脉闭塞病（VOD），也称为窦状静脉阻塞综合征（SOS），也被批准用于治疗重度肝脏VOD患者。

去纤苷钠通过其多靶点作用机制，包括抑制TNF-α介导的内皮细胞凋亡、增加组织纤溶酶原激活物（t-PA）和血栓调节蛋白的表达、降低血管性血友病因子（vWF）和纤溶酶原激活物抑制剂-1（PAI-1）的表达等来治疗疾病

去纤苷钠治疗移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）效果如何？

移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）是造血干细胞移植后的一种严重并发症，其发生率为0.5%～76%，死亡率高达50%～90%。

疗效研究

研究表明，去纤苷钠通过其抗血栓、溶栓、抗炎和抗缺血作用，可以有效治疗TA-TMA。低剂量（6.25mg/kg 每12小时）的去纤苷钠在治疗异基因造血干细胞移植后的TA-TMA患者中被证实是安全有效的。该药物能够保护内皮细胞免受损伤，减少内皮细胞促炎因子的表达，从而降低血浆纤溶酶原激活抑制物-1（PAI-1）的活性，增加体内组织纤溶酶原激活物（t-PA）的功能。

临床研究案例

有报道显示去纤苷钠治疗后，患者的血小板计数回升，血红蛋白水平提高，外周血涂片破碎红细胞减少，表明病情得到缓解。

去纤苷钠在预防和治疗造血干细胞移植后的肝静脉闭塞病（VOD）方面也有显著效果。它能够提高患者的生存率，改善肝功能，从而间接降低TA-TMA的发生风险。

去纤苷钠可能引起哪些实验室异常？

去纤苷钠在使用时可能引起以下实验室异常：

出血倾向和凝血功能障碍

去纤苷钠可能增加出血风险，因为它能提高体外纤溶酶的活性。患者可能会因为凝血功能障碍导致自发性出血，如皮肤淤斑、鼻出血、口腔黏膜出血等，严重时，可能引发颅内出血，危及生命。

实验室指标可能显示凝血时间延长，凝血因子水平降低，以及出血时间延长。

贫血和低纤维蛋白原血症

去纤苷钠可能导致贫血患者可能出现乏力、头晕、心悸等症状，主要原因是红细胞数量减少或携氧能力下降。

低纤维蛋白原血症是指血液中纤维蛋白原含量减少，可能导致出血风险增加。实验室指标可能显示纤维蛋白原水平降低。

过敏反应

虽然不常见，但去纤苷钠可能引起过敏反应，如荨麻疹、瘙痒、呼吸急促等。严重时，可能引发过敏性休克。

实验室指标可能显示嗜酸性粒细胞增多，免疫球蛋白水平变化等。

温馨提示：在使用去纤苷钠前，医生会对患者进行全面的评估，包括实验室检查，患者在使用去纤苷钠期间，应定期进行实验室检查，以便及时发现和处理任何可能的实验室异常，患者应遵循医生的建议，避免进行可能增加出血风险的活动。