去纤苷(Defibrotide)临床应用与特殊人群管理指南‌

去纤苷(Defibrotide)作为治疗造血干细胞移植后肝小静脉闭塞症的关键药物，其适应症范围和特殊人群用药需严格规范。

一、去纤苷(Defibrotide)适应症范围‌

去纤苷适用于治疗成人和儿童患者造血干细胞移植(HSCT)后发生的肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，且伴有肾脏或肺部功能障碍的病例。此适应症涵盖从1个月婴儿至72岁老年患者的全年龄段使用。

二、去纤苷(Defibrotide)禁忌症警示‌

1、药物禁忌‌

(1)、禁止与全身性抗凝剂或纤溶药物联合使用。

(2)、对去纤苷或其任何辅料存在已知超敏反应的患者禁用。

2、饮食注意‌

(1)、用药期间需避免食用可能影响凝血功能的食物，如富含维生素K的菠菜、甘蓝等绿叶蔬菜。

(2)、同时禁止摄入葡萄柚汁及其他影响细胞色素P450酶系的食品。

三、去纤苷(Defibrotide)特殊人群用药规范‌

1、妊娠期患者‌

(1)、现有数据表明，当给予妊娠兔子与人体推荐剂量相当的去纤苷时，会减少着床数量和存活胎儿数。

(2)、建议告知孕妇存在流产潜在风险，妊娠期间应谨慎使用。

2、哺乳期患者‌

(1)、目前尚无去纤苷在母乳中存在情况的相关数据。

(2)、考虑到可能导致哺乳婴儿出血等严重不良反应风险，治疗期间不建议进行母乳喂养。

3、儿科患者‌

(1)、临床研究已证实去纤苷在儿科患者中的安全性和有效性。

(2)、研究涵盖66例儿科患者，包括婴儿(1个月至2岁)、儿童(2岁至12岁)和青少年(12岁至17岁)，疗效和安全性结果与成人患者一致。

4、老年患者‌

(1)、现有临床研究未纳入足够数量的65岁及以上受试者。

(2)、其他临床经验报告尚未发现老年患者与年轻患者之间的反应差异。

5、肝功能不全患者‌

(1)、该药物主要针对肝小静脉闭塞症患者，但需密切监测肝功能变化。

(2)、治疗前应评估患者肝脏状况，确保符合用药指征。

6、肾功能不全患者‌

(1)、去纤苷在严重肾功能不全或终末期肾病患者中的暴露量(AUC)比匹配健康受试者高50%至60%。

(2)、通过严格掌握适应症、规避禁忌情况及个体化用药方案，可显著提升去纤苷治疗的安全性与有效性。