莫洛替尼(Momelotinib)

莫洛替尼是一种创新的口服小分子药物，于2023年获得美国FDA批准上市。它属于ATP竞争性JAK1/JAK2抑制剂，主要用于治疗成人贫血患者的中或高危骨髓纤维化，包括原发性MF和继发性MF(如真性红细胞增多症和原发性血小板增多症后引发的MF)。 莫洛替尼通过抑制异常的信号转导途径，改善骨髓环境，减轻纤维化和贫血症状，有效控制疾病的进展。但患者在使用时需严格遵循医生的指导。

莫洛替尼(Momelotinib)是一种口服的小分子药物，用于治疗骨髓纤维化(myelofibrosis)等血液相关的疾病。莫洛替尼目前尚未在国内上市，本文就莫洛替尼的适应症、用法用量、副作用、禁忌、临床疗效等进行了详细说明。

(一)主要成分

Momelotinib

(二)适应人群

莫洛替尼适用于治疗中度或高风险骨髓纤维化(MF)，包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化[真性红细胞增多症(PV)和原发性血小板增多症(ET)]的成人贫血患者。

(三)规格和形状

100mg圆形片剂-棕色，一面有下划线“M”，另一面有下划线“100”。

150mg三角形片剂-棕色，一面有带下划线的“M”，另一面有“150”。

200mg胶囊状片剂-棕色，一侧有下划线“M”，另一侧有下划线“200”。

(四)特殊人群用药

【孕妇】关于孕妇使用莫洛替尼的现有数据不足以确定是否存在与药物相关的重大出生缺陷或流产风险。莫米洛替尼在低于预期暴露量时可能导致胚胎-胎儿毒性，患者每天接受200mg。莫洛替尼应仅在对母亲的预期益处超过对胎儿的潜在风险的情况下在怀孕期间使用。

【哺乳期妇女】没有关于母乳中存在莫洛替尼或其代谢物、对母乳喂养儿童的影响或对产奶量的影响的数据。目前尚不清楚莫洛替尼是否在人乳中排泄。在使用莫洛替尼治疗期间，以及在最后一次给药后至少1周内，患者不应进行母乳喂养。

【有生殖潜力的女性和男性】建议有生育能力但未怀孕的女性在治疗期间以及最后一剂莫洛替尼后至少1周内使用高效避孕药。

【儿科使用】莫洛替尼在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。

【老年人使用】在MF的临床研究中有275名年龄在65岁及以上的患者]。在这些研究中接受莫洛替尼治疗的患者总数中，163/216(75%)年龄在65岁及以上，63/216(29%)年龄在75岁及以上。莫洛替尼的安全性和有效性在65岁以上患者和年轻成人患者之间没有总体差异。

【肝损伤患者】对于严重肝功能损害患者(ChildPughC)，莫洛替尼的推荐起始剂量为150mg，每日口服一次。轻度肝功能损害(Child-PughA)或中度肝功能损害(Child-PughB)患者不建议调整剂量。

(五)药物过量

对于过量服用莫洛替尼没有已知的解药。如果怀疑用药过量，应监测患者是否有不良反应或副作用的体征或症状，并应立即给予适当的支持治疗。进一步的处理应根据临床指示。预计血液透析不会促进莫米洛替尼的消除。

(六)有效期

24个月

(七)储存方法

储存在20°C至25°C(68°F至77°F)；偏差允许在15°C至30°C(59°F至86°F)。

(八)药代动力学

莫洛替尼在最大推荐剂量下的稳态Cmax为479ng/mL(61%)，AUC为3288ng•h/mL(60%)。莫米洛替尼暴露(即Cmax和AUC)使剂量从100mg增加到300mg(最大推荐剂量的0.5至1.5倍)，但在剂量从400mg到800mg(最大推荐剂量的2至4倍)时，剂量不成比例地增加。没有明显的临床积累。