去纤苷(Defitelio)

2013年10月18日，去纤苷获得欧洲药品管理局(EMA)批准上市，用于治疗特定条件下的肝小静脉闭塞病。2016年3月30日，去纤苷再获美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，商品名为Defitelio，用于治疗造血干细胞移植后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝脏VOD。 去纤苷通过稳定并保护内皮细胞，抑制血栓形成，促进纤维蛋白溶解，改善凝血功能障碍，修复血管壁损伤，缓解HVOD的症状。临床试验结果显示，与历史对照相比，去纤苷显著提高了HVOD患者的生存率，且耐受性良好。 去纤苷在国内尚未获批

去纤苷能够分解血液中的纤维蛋白，降低血液黏稠度，改善血液循环。这一作用对于预防心血管疾病具有重要意义。在使用去纤苷时，需密切监测患者的出血风险，避免与其他可能影响凝血功能的药物共用。

(一)主要成分

Defibrotide

(二)适应人群

肝静脉闭塞病的儿童和成人患者。

(三)规格和形状

注射剂：200mg/2.5mL

(四)特殊人群用药

【孕妇】建议孕妇在医师的专业指导下，权衡利弊后决定是否采用该治疗方案，以确保母婴安全。

【哺乳期女性】去纤苷可能引发的一系列严重副作用，如增加婴儿出血的可能性，建议正处于哺乳期的妇女在治疗期间暂停母乳喂养，以免对婴儿造成潜在危害。此决策应在与医疗专业人员的深入讨论后做出。

【儿科患者】经过一系列临床试验和观察，去纤苷在儿科患者中的应用已展现出良好的安全性和有效性。但医生仍需根据患儿的具体情况调整用药方案。

【老年患者】针对老年人群，目前尚缺乏足够的数据来直接比较他们与年轻受试者在去纤苷治疗反应上的差异。建议医生在为老年患者制定治疗方案时，综合考虑患者的年龄、身体状况、合并症等多方面因素，确保治疗的有效性。

(五)药物过量

目前尚未有公开报道的去纤苷用药过量具体病例。去纤苷并未有已知的特异性解药，如果发生去纤苷用药过量，应立即采取一般支持性治疗措施。

(六)有效期

24个月

(七)储存方法

去纤苷应储存在20°C至25°C的温度范围内，有助于防止药品因温度过高或过低而发生降解或变质。

(八)药代动力学

去纤苷的血药浓度峰值大约出现在每次输注结束时。